医保局回应进口罕见病治疗药70万一针

医保局回应进口罕见病治疗药70万一针

医保局回应一针药卖70万

近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症 以下简称“SMA”疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。

该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

据此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

此番，欧阳春兰提交的“信息公开申请”，让大众对诺西那生钠注射液的价格产生了疑问：该药物究竟是如何定价的？在其他国家的定价又是多少？

8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

全球仅三种可治疗药物 在发达国家也属高价

欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求药”信息，而能救治孩子的药品却非常高昂。

“这个孩子得了SMA，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。

据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司 Biogen Idec Ltd研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。

记者了解到，该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。

从价格来看，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元 约合人民币87万元一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元 约合人民币1500万元，而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

据共同社消息，SMA的基因治疗药“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元 约合人民币1102万元，是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划 PBS，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元 约合人民币205元，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元 约合人民币33元。

医保局：优先保障基础疾病，有条件的地方可出台优惠政策

8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？该工作人员进一步向红星新闻记者解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”

据了解，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，上述工作人员表示，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。”

患者群：退群意味着又一家的患病孩子去世

SMA分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型和IV型，即婴儿型、中间型、少年型、成年型。四种不同类型的发病时间也不相同，最严重的是I型，常出现在婴儿身上，倘若不进行治疗，患儿活不过两岁。

吴女士是湖北SMA病友群的管理员，群里有73位家长，分别是34个患儿的父母。这些患病的幼儿不仅无法行走，甚至还会出现吞咽、呼吸困难。

孩子咳不出痰，家长只能咳痰机，自动的4万，手动的2万。孩子不能大便，肛门涨的流血，父母没办法，只能给孩子用开塞露。

倘若有人在群里卖咳痰机或者呼吸机，就意味着这家的孩子不在了。倘若群里人数减少，也意味着又一家的孩子不在了，父母便心照不宣地退出了病友群。

蕾蕾是一名SMA患者，今年一岁半了，倘若还用不上诺西那生纳注射液，她的生命可能只剩半年了。对蕾蕾这样的患者而言，诺西那生纳注射液是他们唯一的希望，然而这种药物需要终生使用，对每一个家庭而言，都是难以承受的。为预防新生儿出现SMA疾病，目前，我国的部分地区已经开始对孕妇及备孕者进行SMA携带者筛查。

医保局：与药企谈判，将该药的价格降下来

目前，诺西那生纳注射液还未纳入我国医保目录。据了解，该药物的价格是由药企自行定价的，受研发成本、原材料等因素的影响，诺西那生纳注射液尚处于垄断地位，因此该药物在不同国家的定价会有所差别，在中国也一直居高。

据医保局工作人员表示，倘若高价罕见病药物被纳入了医保，对于经济不发达地区来讲，会导致其他基础疾病无法得到保障。因此，药品价格降不下来，就难以纳入医保目录。

国家一直在和药企进行谈判，希望能把价格降下来。目前，有些地区对罕见病出台了一些救助政策，据悉，地方政府是根据当地基金的剩余情况来决定的。

然而，从国家层面来讲，帮扶SMA还十分困难。

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